Duur medicijn voor kinderen met spierziekte SMA voortaan vergoed
is een groep erfelijke ziekten die ertoe leiden dat spieren niet of onvoldoende functioneren. Dit kan totale verlamming en overlijden op doorgaans zeer jonge leeftijd veroorzaken. De ziekten ontstaan doordat zenuwcellen die de spieren aansturen, gebrekkig functioneren vanwege een eiwittekort. Dat komt door een ontbrekend gen. De gentherapie Zolgensma voegt dat gen toe, zodat de eiwitproductie weer op orde komt.
Blokhuis noemt het"mooi dat de samenwerking met deze landen succesvol is. Door deze samenwerking worden medicijnen toegankelijker en dit is prachtig nieuws voor deze patiënten die nu toegang krijgen tot dit medicijn." De overheid schat in dat jaarlijks 10 tot 20 kinderen hiermee geholpen kunnen worden. Het staat vast dat het medicijn levensreddend kan zijn en dat kinderen die in een vroeg stadium behandeld zijn, geen beademingsapparatuur nodig hebben. Een aantal kan zelfs lopen, in tegenstelling tot onbehandelde kinderen. De effecten op lange termijn zijn nog niet bekend.
Nederland Laatste Nieuws, Nederland Headlines
Similar News:Je kunt ook nieuwsberichten lezen die vergelijkbaar zijn met deze die we uit andere nieuwsbronnen hebben verzameld.
Duurste medicijn ter wereld tegen dodelijke spierziekte wordt nu toch vergoedHet duurste medicijn ter wereld, dat levensreddend is bij de spierziekte SMA 1, wordt in Nederland nu toch vergoed. Vanaf 1 november kan het medicijn Zolgensma worden gegeven aan jonge kinderen.
Lees verder »
Arrestaties na vechtpartij in vol aanmeldcentrum in Ter ApelDe druk op het azc in Ter Apel is groot. Voor de derde nacht op rij hebben mensen vannacht op veldbedden en stoelen geslapen.
Lees verder »
Nobelprijs voor de Vrede voor twee journalistenDe Filipijnse journaliste Maria Ressa en de Russische journalist Dmitri Moeratov hebben de Nobelprijs voor de Vrede gewonnen voor hun inzet voor de vrijheid van meningsuiting.
Lees verder »
Schoen mét trouwring gestolen van tennisser Andy Murray: 'Ben een idioot'Tennisser Andy Murray is slachtoffer geworden van een bijzondere diefstal en heeft de hulp van zijn fans ingeroepen. Murray is zijn (stinkende) schoenen kwijtgeraakt én zijn trouwring. 'Ik heb thuis wat uit te leggen', zegt de voormalig nummer 1 van de wereld.
Lees verder »